Amerika Birleşik Devletleri Besin ve İlaç Dairesi (FDA), BioMarin tarafından geliştirilen ve cüceliğin en yaygın sebeplerinden birisi olan akondroplaziye karşı olumlu sonuçlar elde edilen birinci aşıya onay verdiğini duyurdu.
Euronews’un haberine nazaran cuma günü onaylanan ve kullanıma sunulan Voxzogo isimli ilacın, günlük olarak uygulandığı ve klinik testlerde plasebo uygulanan hastalara kıyasla tedavinin uygulandığı çocuklarda yılda 1.6 santimetreye kadar uzunluk uzaması sağladığı aktarıldı.
Tedavinin uygulandığı çocuklar, yaşıtlarıyla neredeyse tıpkı uzunluk uzunluğuna sahip olabiliyor
Yaptığı açıklamada geliştirici firmaBioMarin; akondroplazi hastalığı olan şahısların, çocukluk periyodu mühletince Voxzogo tedavisi olması haline hasta olmayan yaşıtlarıyla neredeyse birebir uzunluk uzunluğuna ulaşmasının mümkün olduğunu kaydetti. “İlacın hastalar için büyük fark yaratmasıyla ilgili hiçbir soru işareti yok,” sözlerini kullanan BioMarin Genel Müdürü, asıl farkın araç kullanmak yahut kullanmamak ve dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek üzere günlük şeyler olduğunu belirtti.
Yıllık tedavi fiyatı 320 bin dolar olarak belirlenen ilacın, ABD’deki potansiyel alıcı hasta sayısının da 3 bin olduğu aktarıldı. Firmanın bu yeni ilaçtan, yıllık olarak en fazla 1 milyar dolar kadar gelir elde etmesi öngörülüyor.
Akondroplaziye karşı geliştirilen Voxzogo tedavisinin, hastalığa bağlı gelişen işitme kaybı, uyku apnesi ve iskelet problemleri üzere hayati tehdit ögelerine karşı rastgele bir muhafaza sağlayıp sağlamadığına dair ise rastgele bir bilgi paylaşılmadı.
