Hemofili, bedendeki kanın gereğince pıhtılaşamaması hastalığıdır. Bu hastalık sebebiyle kolay bir kesik yüzünden bile beşerler kan kaybından hayatını kaybedebiliyorlar. Faktör 8 ve faktör 9 isimli proteinlerin eksikliği nedeniyle oluşan bu hastalığın Hemofili-A ve Hemofili-B isminde iki tipi mevcut.
Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi (EÜTF) Çocuk Sıhhati ve Hastalıkları Hastanesi, Türkiye’de bir birincisi başararak Hemofili-A hastası 8 bireye Faz-3 araştırması kapsamında gen tedavisi uyguladı.
Geçen yıl 4 Hemofili-B hastasına da tedavi uygulandı
EÜTF Çocuk Sıhhati ve Hastalıkları Anabilim Kolu Lideri Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve takımı, geçen yılda da 4 Hemofili-B hastasına tekrar Türkiye’de birinci kere gen tedavisi uygulamıştı. Bu defa 8 Hemofili-A hastasında gen tedavisi uygulayan takım tedaviden olumlu sonuçlar almayı başardı.
Yapılan tedavi hakkında açıklama yapan Ege Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Necdet Budak, “Kaan Hocamız ve takımı geçen yıl da bir prensip imza atmıştı. Bu yıl içinde yer aldıkları milletlerarası projeyi bir adım daha ileriye taşıdı. Geçen yıl 4 hastaya uygulanan gen tedavisi bu yıl 8 hastaya uygulandı ve hastalarımız sıhhatine kavuştu. Hocamızı ve takım arkadaşlarını tebrik ediyorum” dedi.
Hayat uzunluğu süren bir hastalık
Prof. Dr. Kaan Kavaklı, Hemofili hastalığının 10 binde bir görülen bir hastalık olduğunu ve kolay kanamalarda bile hastaların hayatının tehlikeye girebildiğini belirtti. Hemofilinin hayat uzunluğu süren bir hastalık olduğunu söyleyen Kavaklı, takımıyla birlikte yaptıkları gen tedavisi ile Hemofili hastalarının büsbütün düzgünleşmesini amaçladıklarını söyledi.
ABD ile ortaklaşa yürütülen proje kapsamında -80 derecede ülkemize getirilen ilacın uygun vakitte, uygun dozda ve uzman bir takım ile hastaya uygulandığına dikkat çeken Kavaklı, uygulanan ilacın önümüzdeki 1 yıl içinde ABD Besin ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmasını beklediklerini de açıkladı.
Türkiye’de bulunan 6-7 bin Hemofili hastasından en az 4-5 bininin ağır hasta olduğu ve bu gen tedavisine aday olduğu açıklandı. Bu hastalar Toplumsal Güvenlik Kurumunun geri ödemesini yaptığı ilaçları kullanarak süreksiz olarak kanamalarını durdurabiliyor. Prof. Dr. Kavaklı ve takımı ise bu hastaların problemlerini kalıcı olarak çözmeyi amaçlıyor.
İlacın Faz-3 araştırmaları ABD, İngiltere, Fransa ve Almanya’daki merkezlerle ortaklaşa yapılıyor. İlacı kullanan hastalar, bir daha Hemofili ilacı kullanmaya gerek duymadan hayatlarına devam edebiliyorlar.
