Stanford Üniversitesi araştırmacıları, CasMINI ismini verdikleri CRISPR gen düzenleme sisteminin çok daha küçük bir versiyonunu ortaya koydular. CRISPR uzun müddettir gen düzenleme için kullanılıyor ve moleküler makas üzere çalışıyor. Klasik CRISPR’nin birden fazla fonksiyonu varken kesici olarak kullanılabiliyor yahut daha gelişmiş tekniklerde düzenleme, etiketleme yahut görüntüleyici olarak kullanılabiliyor. Günümüzde kullanılan birçok farklı CRISPR sistemi olsa da Stanford araştırmacıları bunların canlı organizmalara, hücrelere ve dokulara direkt iletilemeyecek kadar büyük olduğunu söylüyor.
Öteki taraftan CasMINI yeni ve daha küçük bir gen düzenleme sistemi. 1000 amino asit kullanan Cas9 ve 1500 amino asit kullanan Cas12a üzere öteki CRISPR sistemlerinden değerli ölçüde daha küçük. Karşılaştırıldığında, CasMINI yalnızca 529 amino aside sahip. Lakin, kıymetli ölçüde daha küçük olmasına karşın, CasMINI’nin öteki büyük CRISPR sistemlerinin yapabildiği üzere genetik kodu düzenleyebildiği deneylerde gösterildi.
CasMINI’nin kıymetli ölçüde daha küçük boyutu, direkt insan hücrelerine daha kolay verilmesini sağlar. Sonuç olarak araştırmacılar, organ dejenerasyonuna ve genetik hastalıklara neden olanlar da dahil olmak üzere çok çeşitli şartları tedavi etmek için sistemin bir araç olabileceğine inanıyorlar. Proje araştırmacıları, kıymetli ölçüde daha kompakt sistemlerini oluşturmak için Cas14 olarak da bilinen CRISPR proteini Cas12f ile başladı. Bu protein, 400 ile 700 ortasında amino asit içerdiği için seçildi. Bu da onu başlangıçtan itibaren başka sistemlerden daha küçük yapıyor.
Öte yandan, Cas12f kullanmanın zorluklarından birisi tek hücreli bir organizmadan kaynaklandığı için insan hücrelerinde kullanıma uygun olmaması. Xiaoshu Xu, insan bedeninde çalışmasını sağlamak için proteinde yaklaşık 40 mutasyon kullanırken, proteinin hücrelerin içinde amacını bulmasını zorlaştıran bir sınırlamayı atlamasına müsaade verdi. Takım, biyomühendisliği kullanarak çeşitli yinelemeler gerçekleştirerek bir yıl geçirdi ve sonunda tasarlanmış proteinlerin kimileri çalışmaya başladı. Birçok yinelemede araştırmacılar, genomunda yeşil bir flüoresan proteini aktive ederek insan hücrelerini yeşile çevirecek çalışan bir varyant arayarak proteinin performansını güzelleştirdi. Başlangıçta, takım sadece bir yahut iki hücrenin yeşil renkte parladığını gördü lakin sonunda mikroskop altında bakıldığında birden fazla hücre yeşil oldu.
Araştırmacılar, CasMINI’nin test ettiği çabucak hemen tüm genlerle çalıştığını buldu. Şu anda grup, gen terapisi için CasMINI’yi kullanmak için öbür bilim adamları ile iş birlikleri üzerinde çalışıyor.
Bu ortada bilim insanlarının birinci kere muhteşem katı husus üretmeyi başardığını da hatırlatalım.
